基因療法使B細(xì)胞產(chǎn)生所需抗體
一次性注射治療艾滋病成為可能
科技日報北京6月15日電 （記者張夢然）以色列特拉維夫大學(xué)開展的一項新研究為艾滋病治療提供了一種新的獨特方法，有望開發(fā)成相關(guān)疫苗或促成一次性治療艾滋病。這項技術(shù)利用了B型白細(xì)胞，這些白細(xì)胞能在患者體內(nèi)進(jìn)行基因改造，并分泌針對艾滋病病毒（HIV）的中和抗體。該研究發(fā)表在最近的《自然》雜志上。
在過去的20年里，科學(xué)家嘗試將艾滋病從致命轉(zhuǎn)變?yōu)槁灾委煟S多患者的生活由此而得到了改善。然而，找到可為患者提供永久治愈的方法，還有很長的路要走。
B細(xì)胞是一種白細(xì)胞，負(fù)責(zé)產(chǎn)生針對病毒、細(xì)菌等的抗體。B細(xì)胞在骨髓中形成，當(dāng)它們成熟時，會進(jìn)入血液和淋巴系統(tǒng)，并從那里進(jìn)入身體的不同部位。
到目前為止，只有少數(shù)科學(xué)家能夠在體外設(shè)計B細(xì)胞。在本研究中，特拉維夫大學(xué)阿迪·巴澤爾實驗室首次開發(fā)出一次性注射治療艾滋病的新方法。他們通過基因工程在體內(nèi)對B細(xì)胞進(jìn)行改造，讓這些細(xì)胞產(chǎn)生所需的抗體。基因工程是用源自病毒的病毒載體完成的，病毒載體經(jīng)過工程改造，不會造成損害，而只是將編碼抗體的基因帶入體內(nèi)的B細(xì)胞。
研究人員已能準(zhǔn)確地將編碼抗體基因引入B細(xì)胞基因組中的所需位點。所有接受過治療的模型動物都有反應(yīng)，血液中含有大量所需的抗體，并確保實際上能有效中和實驗室培養(yǎng)皿中的HIV病毒。
研究人員稱，他們結(jié)合了CRISPR將基因引入所需位點的能力，以及病毒載體將所需基因帶到所需細(xì)胞的能力，從而改造了患者體內(nèi)的B細(xì)胞。研究人員使用了腺相關(guān)病毒（AAV）家族的兩種病毒載體，一種載體去編碼所需的抗體，另一種載體去編碼CRISPR系統(tǒng)。當(dāng)CRISPR切入B細(xì)胞基因組中的所需位點時，它會指導(dǎo)基因的引入：編碼僅針對HIV病毒的抗體基因。
研究人員預(yù)期，在未來幾年內(nèi)，將能以這種方式生產(chǎn)治療艾滋病、其他傳染病和某些由病毒引起的癌癥（如宮頸癌、頭頸癌）的藥物。
【總編輯圈點】
當(dāng)工程B細(xì)胞遇到病毒時，病毒會刺激并“鼓勵”它們分裂，所以科學(xué)家正在利用疾病的真正原因來對抗它。現(xiàn)在開發(fā)的這種創(chuàng)新治療方法，可通過一次性注射擊敗病毒，極大可能改善患者的病情。更重要的是，如果病毒發(fā)生變化，B細(xì)胞也會發(fā)生相應(yīng)的變化去對抗它，可以說，這是創(chuàng)造了有史以來第一種可在體內(nèi)進(jìn)化并在長久“軍備競賽”中擊敗病毒的藥物。